En raison de leur rareté et des contraintes réglementaires spécifiques, les maladies rares présentent des défis uniques dans le développement du traitement, la production de preuves et la commercialisation. Nous disposons d'une équipe expérimentée pour soutenir votre prise de décision à toutes les étapes du développement de produits.
Le développement et le lancement de nouveaux traitements contre les maladies rares peuvent poser plusieurs défis uniques. Nous fournissons l'expertise nécessaire pour vous aider à surmonter ces obstacles.
Notre expérience dans le domaine des maladies rares couvre toutes les étapes, du développement de produits, de l'évaluation du marché et de la hiérarchisation des actifs à la production de données probantes du monde réel et à l'assistance-conseil pour la commercialisation. Notre équipe mondiale d'experts pluridisciplinaires adopte une approche pragmatique, modulaire et flexible. Nous sommes fiers d'avoir mené plus de 600 études sur les maladies rares dans le monde entier, fournissant une solide base de connaissances pour déterminer la faisabilité des études et en optimiser la conception et l'exécution.
Nous suivons une stratégie axée sur les données, en combinant diverses sources de données pour obtenir des analyses plus approfondies. Notre première étape consiste à déterminer quelles données existantes sont disponibles, ce qui peut être très limité pour les maladies rares. Nous pouvons également créer des études primaires personnalisées, des bases de données ou des registres à l'aide de méthodes directes ou basées sur le site. Alternativement, nous pouvons adopter une approche hybride, combinant les données nouvelles et existantes. En fin de compte, notre objectif est d'accéder ou de générer les meilleures données réalisables pour la situation.
Pour bien comprendre comment les décisions sont prises, vous devez comprendre la personne qui se tient derrière le patient, le soignant ou le fournisseur de soins de santé. Cela est particulièrement vrai pour la recherche sur les maladies rares, où les patients peuvent être jeunes, les connaissances médicales sont souvent rares et le parcours de traitement est généralement assez complexe. Notre équipe veille particulièrement à ce que la recherche soit menée avec sensibilité, empathie et sans jugement.
Identifier les bonnes parties prenantes est essentiel pour comprendre comment une maladie rare est diagnostiquée et traitée. Nous avons fait nos preuves en matière d'accès aux patients, aux organisations et aux groupes de soutien aux patients, aux soignants, aux leaders d'opinion, aux médecins et aux organismes de paiement. Nous adaptons nos stratégies de recrutement aux besoins de l'indication pour fournir les analyses et les données probantes dont vous avez besoin pour la prise de décision stratégique.
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